La FDA aprobó la primera inmunoterapia de ADN plasmídico para reducir las cirugías en la papilomatosis respiratoria recurrente

La papilomatosis respiratoria recurrente es una afección crónica asociada principalmente a los tipos 6 y 11 del VPH. Provoca el crecimiento de tumores benignos, llamados papilomas, en las vías respiratorias, sobre todo en la laringe y las cuerdas vocales, que aunque no suelen ser cancerosos, pueden alterar la voz y obstruir el paso del aire.

Hasta ahora, el manejo principal había sido la extirpación quirúrgica repetida de los papilomas, que tienden a reaparecer. Algunos pacientes necesitan varias intervenciones al año; además, cada una conlleva riesgo de lesión en la laringe. "La aprobación de Voceryq es un paso importante para mejorar la calidad de vida de los pacientes con papilomatosis respiratoria recurrente, ya que cada cirugía conlleva riesgo de lesión laríngea", afirmó Simon Best, profesor asociado de Otorrinolaringología de la Universidad Johns Hopkins e investigador principal del estudio, según el comunicado de la empresa.

El medicamento, cuyo nombre genérico es doruxapapogene ralaplasmid y lalikinogene sifuplasmid-gxfd (conocido durante su desarrollo como INO-3107), está compuesto por dos plásmidos, pequeñas moléculas circulares de ADN. Uno contiene las instrucciones para producir antígenos de los tipos 6 y 11 del VPH, con el fin de que el sistema inmunitario aprenda a reconocer y atacar las células infectadas; el otro codifica la interleucina 12, una proteína que potencia esa respuesta defensiva.

Se aplica por vía intramuscular en cuatro dosis, una cada tres semanas durante nueve semanas, mediante un dispositivo de electroporación llamado Cellectra 5PSP, que emite breves pulsos.os eléctricos para facilitar la entrada del ADN en las células. La FDA aprobó el equipo junto con el fármaco, pero se aclaró que antes de la primera dosis, los pacientes debían someterse a una cirugía para retirar los papilomas visibles.

La autorización se basó en el estudio RRP-001 (NCT04398433), un ensayo de fase 1/2, abierto y sin grupo de comparación, que incluyó a 32 adultos con al menos dos cirugías en los 12 meses previos. El análisis de eficacia se centró en 26 pacientes que habían requerido tres o más intervenciones el año anterior, con una mediana de 4,5 cirugías.

De ellos, siete (27%) no necesitaron ninguna extirpación quirúrgica durante los 12 meses de seguimiento. Según Inovio, ese tipo de respuesta completa no se espera en la evolución natural de la enfermedad sin tratamiento. Los efectos adversos más frecuentes fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza, fatiga, hipertensión, náuseas y mareo, en su mayoría leves o moderados.

Una aprobación con condiciones

La aprobación acelerada es una vía regulatoria que permite autorizar medicamentos para enfermedades graves con base en un indicador intermedio, en este caso la ausencia de cirugías, que se considera razonablemente probable de predecir un beneficio clínico. Por eso, la permanencia del producto en el mercado depende de un estudio confirmatorio. Inovio prevé presentar a la FDA un borrador del protocolo antes de que termine 2026.

Los resultados deben leerse con cautela: el tamaño de la muestra es reducido y la ausencia de un grupo control limita la comparación directa con la cirugía como único tratamiento. El ensayo confirmatorio deberá establecer cuánto dura el beneficio y su verdadera magnitud.

Voceryq se convierte en la segunda inmunoterapia aprobada en Estados Unidos para esta enfermedad, después de Papzimeos (zopapogene imadenovec), autorizada en agosto de 2025. La compañía estima que el producto estará disponible para pedidos unos 60 días después de la aprobación y que su despliegue comercial completo ocurrirá en el primer trimestre de 2027. Por ahora, no se ha anunciado su llegada a otros países. Los tipos 6 y 11 del VPH, responsables de esta enfermedad, están incluidos en la vacuna tetravalente contra el virus. Además, los especialistas señalan la vacunación como la principal herramienta para prevenir infecciones por estos tipos del virus.

Preguntas y respuestas de contexto

¿Qué tratamiento aprobó la FDA para la papilomatosis respiratoria recurrente?

La FDA otorgó aprobación acelerada a Voceryq, la primera inmunoterapia de ADN plasmídico diseñada para reducir la necesidad de cirugías frecuentes en adultos con esta enfermedad causada por el VPH.

¿Cómo funciona este nuevo medicamento en el cuerpo?

El fármaco utiliza moléculas de ADN para enseñar al sistema inmunitario a reconocer y atacar las células infectadas por los tipos 6 y 11 del VPH, apoyado por una proteína que potencia la respuesta defensiva.

¿Qué resultados mostró el estudio clínico sobre su efectividad?

En un ensayo con pacientes que requerían múltiples cirugías al año, el 27 % de los participantes no necesitó ninguna intervención quirúrgica adicional durante los 12 meses de seguimiento tras recibir el tratamiento.

¿De qué manera se administra el tratamiento a los pacientes?

Se aplica en cuatro dosis intramusculares mediante un dispositivo especial llamado Cellectra, el cual emite pulsos eléctricos para facilitar que el ADN entre en las células del paciente.